AB Science : Publication d'une étude révélant des avancées significatives en survie et qualité de vie grâce au masitinib chez les patients atteints de SLA

AB Science annonce des résultats prometteurs sur le masitinib dans le traitement de la SLA

Paris, le 20 avril 2026, 21h - AB Science SA (Euronext - FR0010557264 - AB) a récemment annoncé la publication d'un article sur la plateforme de prépublication medRxiv. Cet article évalue les survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) traités par le masitinib à une dose de 4,5 mg/kg/jour au cours de l'étude de phase 2b/3 AB10015.

L'article, intitulé « Évaluation des survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique », est disponible en ligne gratuitement sur medRxiv [1]. Le Dr Albert Ludolph, auteur principal et professeur émérite de neurologie à l'université d'Ulm, a affirmé : « Cette analyse des survivants à long terme de l'étude AB10015 semble révéler un avantage de survie substantiel et cliniquement significatif pour les patients atteints de SLA traités par le masitinib par rapport aux références historiques. Plus important encore, la moitié de ces survivants à long terme ont conservé une bonne qualité de vie, ce qui souligne que l'allongement de la survie ne se fait pas nécessairement au détriment de leur autonomie fonctionnelle. »

Le professeur Olivier Hermine, MD, président du comité scientifique d'AB Science et coauteur de cet article, a également commenté : « Ces données de survie à 5 ans montrent que le mécanisme d'action du masitinib, qui cible l'activité des microglies et des mastocytes, pourrait se traduire par un bénéfice clinique significatif. Il est particulièrement intéressant de noter que l’observation selon laquelle la survie à long terme semble largement indépendante de la plupart des facteurs pronostiques de la SLA indique la présence d’une sous-population spécifique de patients dont l'évolution est significativement influencée par l'activité des microglies et des mastocytes. »

Analyse des résultats de l'étude AB10015

L'analyse s'est concentrée sur les patients recevant du masitinib à la dose de 4,5 mg/kg/jour dans le cadre de l'étude AB10015, un essai international de phase 2b/3 randomisé et contrôlé par placebo [2]. Cette analyse a comparé les données de survie observées à des prévisions basées sur le modèle ENCALS ainsi qu'à des données historiques, mettant en avant le potentiel du masitinib à prolonger la survie chez les patients atteints de SLA.

Les résultats ont révélé des bénéfices cliniques remarquables, certains patients ayant atteint une survie nettement plus longue que celle prédite par les modèles pronostiques actuels. Le masitinib, un inhibiteur de tyrosine kinase ciblant l'activité des microglies et des mastocytes, offre un potentiel neuroprotecteur. L'analyse a indiqué que les survivants à long terme étaient largement indépendants des divers facteurs pronostiques de base de la SLA, suggérant l'existence d'une sous-population de patients dont l'évolution est déterminée par l'activité des microglies et des mastocytes.

Perspectives et implications cliniques

La récente découverte d'un potentiel biomarqueur plasmatique permettant de détecter l'effet du masitinib sur les microglies pro-inflammatoires pathologiques [3] pourrait faciliter l'identification précoce des patients atteints de SLA ayant le plus de chances d'atteindre une survie à long terme.

Étude AB23005 sur le masitinib dans la SLA

L'étude AB23005 est une étude prospective, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à deux bras, menée auprès de patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Cette étude vise à confirmer l'efficacité et la tolérance du masitinib (à une dose de 4,5 mg/kg/jour en association avec le riluzole) par rapport au riluzole associé à un placebo après 48 semaines de traitement.

Elle inclura 408 patients (randomisés selon un rapport 1:1) atteints de SLA, présentant une progression normale de la maladie (c'est-à-dire un déclin fonctionnel inférieur à 1,1 point par mois) et ne souffrant pas d'une perte totale de fonction (c'est-à-dire un score d'au moins 1 pour chacun des 12 items de l'échelle ALSFRS-R). Les patients américains recevant de l'édaravone seront également éligibles pour participer à l'étude, l'utilisation de ce médicament constituant un facteur de stratification.

Conclusion

Les résultats présentés dans cette étude soulignent l'importance du masitinib dans le traitement de la SLA, offrant un espoir considérable pour les patients. Des preuves confirmatoires supplémentaires seront essentielles pour transposer ces résultats prometteurs dans la pratique clinique.

Références

• [1] Albert C Ludolph, Terry Heiman-Patterson, Jesus S Mora, Gabriel Rodriguez, Natalia Bohorquez Morera, Patrick Vermersch, Alain Moussy, Colin Mansfield, Olivier Hermine. Évaluation des survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique traités par masitinib dans l'étude AB10015. medRxiv 2026.04.10.26350104 ; doi : https://doi.org/10.64898/2026.04.10.26350104
• [2] Mora JS, Genge A, Chio A, et al. Le masitinib en tant que traitement d'appoint au riluzole chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique : un essai clinique randomisé. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2020;21(1-2):5-14. doi:10.1080/21678421.2019.1632346
• [3] Communiqué de presse d'AB Science du 24/02/2026 – https://www.ab-science.com/category/news/2026/

À propos de MedRxiv

MedRxiv (prononcé « med-archive ») est un service gratuit d'archivage et de diffusion en ligne de prépublications non publiées dans le domaine des sciences de la vie. Lancée pour accélérer la communication et la collaboration au sein de la communauté médicale, la plateforme offre un accès anticipé à des études importantes avant leur évaluation par les pairs, aidant ainsi les chercheurs, les cliniciens et les responsables de la santé publique à se tenir informés des nouvelles données scientifiques.

À propos du masitinib

Le masitinib est un inhibiteur de tyrosine kinase administré par voie orale qui cible les mastocytes et les macrophages, des cellules importantes pour l'immunité, en inhibant un nombre limité de kinases. Grâce à son mécanisme d'action unique, le masitinib peut être développé pour traiter un grand nombre de pathologies en oncologie, dans les maladies inflammatoires et dans certaines maladies du système nerveux central.

À propos d'AB Science

Fondée en 2001, AB Science est une société pharmaceutique spécialisée dans la recherche, le développement et la commercialisation d’inhibiteurs de protéines kinases (PKI), ciblant exclusivement des maladies avec des besoins médicaux non satisfaits. La société est cotée sur Euronext Paris (symbole boursier : AB).

Déclarations prospectives - AB Science

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives, lesquelles sont soumises à des risques et incertitudes. Ces déclarations ne constituent pas des faits historiques et pourraient impliquer que les résultats et événements réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés.

Pour plus d'informations, veuillez contacter : AB Science
Communication financière et relations avec les médias
investors@ab-science.com