AB Science : Une avancée significative dans la survie et la qualité de vie des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique grâce au masitinib

AB Science annonce une avancée majeure dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique

Paris, le 20 avril 2026, 21h - AB Science SA (Euronext - FR0010557264 - AB) a récemment annoncé la publication d'un article novateur sur la plateforme de prépublication medRxiv. Cette étude évalue les survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) traités par masitinib à une dose de 4,5 mg/kg/jour dans le cadre de l'étude de phase 2b/3 AB10015.

Un article révélateur sur la qualité de vie des patients

L'article, intitulé « Évaluation des survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique », est disponible gratuitement en ligne sur le site de medRxiv. Le Dr Albert Ludolph, auteur principal et professeur émérite de neurologie à l'université d'Ulm, a déclaré : « Cette analyse des survivants à long terme de l'étude AB10015 semble révéler un avantage de survie substantiel et cliniquement significatif pour les patients atteints de SLA traités par le masitinib par rapport aux références historiques. Plus important encore, la moitié de ces survivants à long terme ont conservé une bonne qualité de vie, ce qui souligne que l'allongement de la survie ne se fait pas nécessairement au détriment de leur autonomie fonctionnelle. »

Des résultats prometteurs nécessitant une confirmation

Le Professeur Olivier Hermine, MD, président du comité scientifique d'AB Science et coauteur de l'article, a ajouté : « Ces données de survie à 5 ans montrent que le mécanisme d'action du masitinib, qui cible l'activité des microglies et des mastocytes, pourrait bien se traduire par un bénéfice clinique significatif. » Il a également noté que l'observation selon laquelle la survie à long terme semble largement indépendante de la plupart des facteurs pronostiques de la SLA à l'inclusion indique la présence d'une sous-population spécifique de patients chez lesquels l'activité des microglies et des mastocytes joue un rôle crucial.

Un potentiel biomarqueur pour une sélection plus précise des patients

Cette compréhension mécanistique suggère qu'un nouveau biomarqueur pourrait aider à identifier les patients les plus susceptibles de répondre au masitinib, améliorant ainsi la sélection des patients et les résultats thérapeutiques. L'analyse s'est concentrée sur les patients recevant du masitinib dans le cadre de l'étude AB10015, un essai international de phase 2b/3 randomisé et contrôlé par placebo.

Des bénéfices cliniques remarquables

Les résultats de l'analyse ont montré que les données de survie observées surpassaient les prévisions basées sur le modèle ENCALS ainsi que des comparables historiques, confirmant ainsi le potentiel du masitinib à prolonger la survie des patients atteints de SLA. Certains patients ont même atteint une survie nettement plus longue que celle prédite par les modèles pronostiques actuels.

Le mécanisme d'action du masitinib

Le masitinib est un inhibiteur de tyrosine kinase ciblant l'activité des microglies et des mastocytes dans la pathogenèse de la SLA, offrant ainsi un potentiel neuroprotecteur. L'analyse a mis en évidence que les survivants à long terme étaient largement indépendants des facteurs pronostiques de base de la SLA, indiquant la présence d'une sous-population de patients dont l'évolution est influencée par l'activité des microglies et des mastocytes.

Une étude à suivre : AB23005

L'étude AB23005 est une étude prospective, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à deux bras, visant à confirmer l'efficacité et la tolérance du masitinib (à une dose de 4,5 mg/kg/jour en association avec le riluzole) par rapport au riluzole associé à un placebo après 48 semaines de traitement. Elle inclura 408 patients atteints de SLA, présentant une progression normale de la maladie.

Conclusion et perspectives futures

En conclusion, cette publication sur medRxiv représente une avancée significative dans la recherche sur la SLA et pourrait offrir de nouvelles perspectives pour le traitement de cette maladie dévastatrice. Les résultats de l'étude AB10015 et les recherches futures permettront d'éclairer les voies d'amélioration de la qualité de vie et de la survie des patients atteints de SLA.

Références

• Albert C Ludolph, Terry Heiman-Patterson, Jesus S Mora, Gabriel Rodriguez, Natalia Bohorquez Morera, Patrick Vermersch, Alain Moussy, Colin Mansfield, Olivier Hermine. Évaluation des survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique traités par masitinib dans l'étude AB10015. medRxiv 2026.04.10.26350104 ; doi : https://doi.org/10.64898/2026.04.10.26350104
• Mora JS, Genge A, Chio A, et al. Le masitinib en tant que traitement d'appoint au riluzole chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique : un essai clinique randomisé. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2020;21(1-2):5-14. doi:10.1080/21678421.2019.1632346
• Communiqué de presse d'AB Science du 24/02/2026 – https://www.ab-science.com/category/news/2026/

À propos de MedRxiv

MedRxiv (prononcé « med-archive ») est un service gratuit d'archivage et de diffusion en ligne de prépublications non publiées dans le domaine des sciences de la vie. Lancé pour accélérer la communication et la collaboration au sein de la communauté médicale, la plateforme offre un accès anticipé à des études importantes avant leur évaluation par les pairs, aidant ainsi les chercheurs, les cliniciens et les responsables de la santé publique à se tenir informés des nouvelles données scientifiques.

À propos du masitinib

Le masitinib est un inhibiteur de tyrosine kinase administré par voie orale qui cible les mastocytes et les macrophages, des cellules importantes pour l'immunité. Grâce à son mécanisme d'action unique, le masitinib peut être développé pour traiter de nombreuses pathologies en oncologie, dans les maladies inflammatoires et dans certaines maladies du système nerveux central.

À propos d'AB Science

Fondée en 2001, AB Science est une société pharmaceutique spécialisée dans la recherche, le développement et la commercialisation d’inhibiteurs de protéines kinases (PKI). Les programmes de la société ciblent exclusivement des maladies présentant des besoins médicaux non satisfaits importants, souvent mortelles ou réfractaires aux traitements antérieurs. AB Science a son siège à Paris et est cotée sur Euronext Paris (symbole boursier : AB).