AB Science : une avancée significative dans le traitement de la SLA révélée par une nouvelle étude
AB Science publie des résultats prometteurs sur le masitinib dans le traitement de la SLA
Publié le 21 avril 2026 à 07h06 — AB Science SA a annoncé la publication d'un nouvel article sur la plateforme de prépublication medRxiv, qui évalue les survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) ayant reçu un traitement par masitinib à la dose de 4,5 mg/kg/jour dans le cadre de l'étude de phase 2b/3 AB10015.
Des résultats significatifs pour les patients atteints de SLA
L'article, intitulé Évaluation des survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique, est accessible gratuitement en ligne sur le site de medRxiv. Le Dr Albert Ludolph, auteur principal et professeur émérite de neurologie à l'université d'Ulm, a commenté : « Cette analyse des survivants à long terme de l'étude AB10015 semble révéler un avantage de survie substantiel et cliniquement significatif pour les patients atteints de SLA traités par le masitinib par rapport aux références historiques. »
Il a également souligné que la moitié de ces survivants à long terme ont conservé une bonne qualité de vie, indiquant que l'allongement de la survie ne se fait pas nécessairement au détriment de leur autonomie fonctionnelle. Des preuves confirmatoires supplémentaires seront cruciales pour transposer ces résultats prometteurs dans la pratique clinique.
Un mécanisme d'action innovant
Le professeur Olivier Hermine, MD, président du comité scientifique d'AB Science et coauteur de cet article, a ajouté : « Ces données de survie à 5 ans montrent que le mécanisme d'action du masitinib, qui cible l'activité des microglies et des mastocytes, pourrait bien se traduire par un bénéfice clinique significatif. »
Il est à noter que l'observation selon laquelle la survie à long terme semble largement indépendante de la plupart des facteurs pronostiques de la SLA à l'inclusion indique la présence d'une sous-population spécifique de patients chez lesquels l'activité des microglies et des mastocytes joue un rôle significatif.
Cette compréhension mécanistique suggère qu'un nouveau biomarqueur pourrait aider à identifier les patients les plus susceptibles de répondre au masitinib, permettant potentiellement une sélection plus précise des patients et de meilleurs résultats thérapeutiques.
Analyse des données de survie
L'analyse s'est concentrée sur les patients recevant du masitinib dans le cadre de l'étude AB10015, un essai international de phase 2b/3 randomisé et contrôlé par placebo. Cette analyse a comparé les données de survie observées à des prévisions basées sur le modèle ENCALS ainsi que des comparables historiques, démontrant le potentiel du masitinib à prolonger la survie chez les patients atteints de SLA.
Les résultats ont révélé des bénéfices cliniques remarquables, certains patients ayant atteint une survie nettement plus longue que celle prédite par les modèles pronostiques actuels. Le masitinib, un inhibiteur de tyrosine kinase ciblant l'activité des microglies et des mastocytes dans la pathogenèse de la SLA, offre ainsi un potentiel neuroprotecteur.
Perspectives d'avenir
Il a été observé que les survivants à long terme étaient largement indépendants des divers facteurs pronostiques de base de la SLA, suggérant l'existence d'une sous-population de patients dont l'évolution est déterminée par l'activité des microglies et des mastocytes. Si tel est le cas, la récente découverte d'un potentiel biomarqueur plasmatique permettant de détecter l'effet du masitinib sur les microglies pro-inflammatoires pathologiques pourrait faciliter l'identification précoce des patients atteints de SLA les plus susceptibles d'atteindre une survie à long terme.
L'étude AB23005 : confirmation de l'efficacité du masitinib
- Étude AB23005 : Il s'agit d'une étude prospective, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à deux bras, menée chez des patients atteints de SLA.
- Objectif : Confirmer l'efficacité et la tolérance du masitinib (à une dose de 4,5 mg/kg/jour en association avec le riluzole) par rapport au riluzole associé à un placebo après 48 semaines de traitement.
- Participants : L'étude inclura 408 patients (randomisés selon un rapport 1:1) atteints de SLA, présentant une progression normale de la maladie (déclin fonctionnel inférieur à 1,1 point par mois) et ne souffrant pas d'une perte totale de fonction.
- Éligibilité : Les patients américains recevant de l'édaravone seront également éligibles pour participer à l'étude, l'utilisation de ce médicament constituant un facteur de stratification.
Conclusion
Les résultats de cette étude ouvrent de nouvelles perspectives pour le traitement de la SLA, offrant l'espoir d'améliorer la qualité de vie et la survie des patients. AB Science continue de travailler sur des recherches innovantes pour mieux comprendre et traiter cette maladie complexe.
